核酸药物吸金“新贵”靖因药业：“融资+BD”两手抓，从生存到发展华丽转身

在创新药资本寒冬中，一家成立仅四年的中国生物技术公司凭借三款临床阶段的小核酸药物，逆势完成近5000万美元融资，专注于心血管代谢疾病市场，特别是在心血管慢病管理领域，这一领域在近两年成为投资者关注的热点。

近日，靖因药业宣布成功完成近5000万美元B2轮融资，以加速其心血管代谢疾病的新型小干扰RNA(siRNA)疗法的临床开发，并持续创新其下一代RNA递送技术。本轮融资由全球知名产业投资机构领投，博远资本与现有投资者奥博资本，泓元资本和汉康资本共同参与。靖因药业累计融资已达1.5亿美元，这一成绩在2025年上半年中国创新药公司融资普遍活跃的背景下显得尤为突出。

靖因药业的成就远不止于此。在成功融资后不久，该公司即宣布与CRISPR Therapeutics达成战略合作，双方将共同开发并商业化新一代长效凝血因子XI（FXI）靶向小干扰RNA（siRNA）疗法SRSD107，这一疗法旨在防治血栓及血栓栓塞性疾病。

根据协议条款，靖因药业将获得CRISPR Therapeutics支付的9500万美元现金及现金等价物作为首付款，并有资格获得超8亿美元的预付款和里程碑付款。双方将以50:50的成本和利润分摊机制在全球共同开发SRSD107。CRISPR Therapeutics将负责该产品在美国的商业化，靖因药业则负责大中华区市场。

在创新药商业拓展（BD）不断演进的背景下，靖因药业通过实施50:50的成本和利润分摊机制以及共同开发（co-development，co-de）的战略，为中国创新药出海合作交易树立了创新的典范。

“co-de交易则意味着交易协议架构复杂且充满挑战，更为重要的是，交易的完成仅是起点。除非双方选择退出，否则必须长期深度参与，并以合作模式共同推进产品的后续开发和商业化。”靖因药业首席执行官兼执行董事冀群升博士表示，之所以选择co-de交易模式，正是因为对产品的市场潜力充满坚定的信心。

“市场上患者众多，临床需求迫切。我们相信自研产品SRSD107具备良好的有效性和安全性，能够解决目前抗血栓临床中的关键痛点。SRSD107作为新一代siRNA疗法，针对凝血因子XI (FXI)进行特异性靶向，已在临床试验中显示出良好的安全性和耐受性，同时实现了长达6个月的FXI水平显著下降，且无出血事件。对于我们这样的初创企业来说，独立开发这样的产品并不现实。我们需要找到有共同愿景的合作伙伴携手前行。”冀群升博士说。

即便在资本寒冬的背景下，真正的创新依旧绽放着耀眼的光芒，吸引志同道合的伙伴。

“寒冬”中的热赛道

对于一家成立仅四年的biotech企业而言，要想获得资本的青睐，离不开创新产品的加持。经过数十年的发展，小核酸药物的药物设计和递送技术日益成熟，经历了从概念验证到人体临床试验的验证过程，其适应证范围也从罕见病逐渐扩展到常见病领域。

与传统药物相比，小核酸药物具有显著优势：靶点筛选快、研发成功率高、不易产生耐药性、治疗领域广、效果持久。这进一步推动了小核酸药物的发展，使其未来的市场潜力和空间变得极为巨大。据弗若斯特沙利文统计，核酸药物全球市场规模从 2016年0.01 亿美元增长至 2022 年近38 亿美元，复合增长率达295%，呈现井喷式发展。另据EvaluatePharma和BCG统计分析预测，2025年全球小核酸药物市场规模将突破100亿美元。

平安证券研报也指出，小核酸药物有望成为继小分子和抗体之后具有颠覆性的新主流疗法，其处境可类比20年前的抗体行业。小核酸药物平均每年获批约2款，占FDA批准药物总数的5%左右，与单抗药物在20世纪90年代的发展阶段相似。

小核酸市场规模发展的驱动力来自三个方面：首先，已上市小核酸药物如Inclisiran在高血脂领域的渗透率正稳步提升；其次，与传统小分子以及单抗药物相比，小核酸药物具有独有的一些优势，例如靶点丰富，特异性强，药效持久，研发成功率高等特点，Alnylam公司官网数据显示，其小核酸管线从立项至临床三期的成功率高达60%，远超传统小分子及靶向类药物；此外，资本的介入也是市场发展的驱动力之一，例如2024年年初的两起小核酸药物的license-out，以60亿美元的交易额激发了中国创新药市场。

在多重利好因素的推动下，自2023年开始，国内小核酸药物发展进入快车道。不过，小核酸市场还处于发展早期，国内尚没有一款自主研发的小核酸药物上市，从现在的临床阶段到产品上市还需要3～5年的时间。

在冀群升博士的带领下，靖因药业成功研发出三款临床阶段产品：

SRSD107：新一代长效抗凝剂，靶向凝血因子Ⅺ（FXI），通过抑制内源性凝血途径的激活发挥作用。临床前数据显示，单次皮下注射可实现几乎100%敲低FXI表达，效果持续长达半年且未见出血。该药物已在中国和澳大利亚完成I期临床，并向EMA递交了欧洲Ⅱ期临床试验申请；SRSD216：针对高脂蛋白（a）的新型siRNA疗法，已获美国FDA和中国NMPA批准，正在开展临床I期研究；SRSD101：治疗高脂血症的siRNA疗法，在国内有序推进临床开发。

当前市场进展显示，SRSD107是靖因药业临床研发进度领先的药物，其核心竞争力在于独特的作用机制。该药物采用双链小干扰核酸（siRNA）技术，通过精准靶向肝脏中的凝血因子Ⅺ（FXI）mRNA，有效抑制FXI的蛋白表达。

“该靶点药物在临床上已证明在预防全膝置换术后的深静脉血栓方面具有安全有效的特性，另外，从科学角度来看，该药物具有直接的人类遗传学证据支持。”冀群升博士说。

随着靖因药业SRSD107在全球市场中临床的推进，全球抗血栓药物市场格局或将重塑。小核酸药物 “半年或一年一次给药频率”展现出良好的安全性，有望在慢性抗血栓治疗中实现更高依从性和更低的出血风险，可能彻底改变传统抗血栓药物每日服用的治疗模式。

从License-out到co-de

继 ADC后，小核酸药物也被认为是跨国药企（MNC）挖掘的新金矿。

靖因药业与CRISPR Therapeutics的战略携手，彰显了小核酸技术的诸多潜在优势，中国创新药已成为风险投资者在美国创立公司时的重要资本支柱。正如业内人士指出：据统计，中国海外许可交易在数量上几乎占私人和大型生物技术许可交易的一半，而十年前几乎为0。与中国公司达成的交易中，其关键里程碑事件占比约为美国风险投资交易的三分之一。

根据华福证券5月27日的研报，从2020年至2024年，创新药业务发展(BD)交易的总金额预计将从92亿美元增长至523亿美元，而首付款金额也将从6亿美元增加到41亿美元。2025年初至今，创新药出海交易总金额已达455亿美元，首付款已达到22亿美元，全年有望创新高。

另据医药魔方数据库，2023年全球小核酸领域发生了31起交易（包括license-in、license-out以及企业合作），交易量为历年之最。从交易金额上看，2023年小核酸领域披露的总交易金额84.96亿美元，同比上升371%。

这也意味着，小核酸药物研发的竞争正在广泛全球化，实实在在的创新价值产品将会得到国际认可。也是看中小核酸药物的市场潜力，冀群升博士，作为靖因药业的领航者，与其团队携手为合作项目争取到了“共同开发”的宝贵权益。

冀群升博士阐述道，当前跨国药企与创新药企间的交易合作，主要围绕许可的获取与授权展开。众多创新药企尤为关注授权环节，其特点在于：在中国市场保留权益，而在海外市场则实现权益全面释放。但其实，除了传统的许可交易外，市场上还存在另一种合作模式——共同开发，即co-de。这一模式不仅在交易结构上更为复杂，也要求双方在项目推进过程中保持长期、深入的协作。

靖因药业与CRISPR Therapeutics的合作模式是一种独特的全球权益共同开发模式，类似于CRISPR Therapeutics与Vertex的合作案例，双方共同投入资源并共享权益，靖因药业持有50%的全球权益。

“选择这种交易方式的原因何在？我认为，这主要是取决于每个公司的策略考量不尽相同。传统的许可交易是最为直接的方式，结构相对简单，一旦交易完成后，相关资产便不再归属我们。相比之下，co-de交易模式则意味着更复杂且更具挑战的交易架构。尤为关键的是，交易的达成仅仅是合作的起点，除非双方协商退出，否则必须持续投入资源，并以协同合作的方式共同推动项目发展。”冀群升博士认为，对于初创企业来说，独立开发针对慢病这样的产品并不现实，需要找到志同道合的伙伴。

在co-de模式下，初创企业至少能在项目推进中发挥其独特的作用，参与关键环节，同时也在一定程度上减轻了未来开发的风险和资金需求。然而，通常情况下，找到这样的合作伙伴并不容易。因为大型药企更倾向于直接买断产品，而初创企业往往难以预判买断后的产品走向与资源配置。

“无论是未来的开发路径，还是预算的规划安排，我们在合同谈判阶段就已经达成了共识。否则，合作很难真正落地并顺利推进。”冀群升博士直言。

在全球生物医药创新的版图上，中国正从技术追随者转变为创新贡献者。小核酸药物这一新兴领域，为中国药企提供了与国际巨头同台竞技的难得机遇。

创新药驶入新时代

对于初创公司或任何企业而言，资金的运用与其所承担的事务量成正比。但在实际操作时，仍需根据任务的优先级进行合理分配。

在手握潜力项目的同时，靖因药业也在通过融资计划明确资金的用途。谈及最近的融资用途，冀群升博士表示，融资的目的是确保在可预见的未来实现既定的里程碑，进而提升公司的整体价值。

“这不仅体现了我们对当前融资阶段的承诺，也是为了在接下来的融资轮次中，能够向潜在投资者展示公司的成长与进展。因此，我们在每一轮融资中，都坚持基于这一战略思路进行规划与执行。”冀群升博士指出。

众所周知，在生物医药领域存在着“双十定律”，即需要超过10年时间、10亿美元的成本，才有可能成功研发出一款新药，商业化兑现之路漫漫无期。创新医药产业的回报周期漫长也是该行业的固有特性，例如，在美国，众多生物技术公司经过二十余载的发展，仍未能实现盈利。

尽管如此，冀群升博士始终坚信，每一位从事创新药物研发的人都怀揣着一份情怀，中国的初创企业创业者，怀揣着情怀，致力于让中国的创新药物在国际舞台上获得定价权，赢得国际市场的尊重，惠及全球患者。

冀群升博士坦言，资金不足是目前不少biotech企业所面临的重大难题。在产品同质化严重的市场环境中，速度和数据质量更是显得尤为重要。

对于任何公司而言，尤其是产品导向型公司，产品是根本。因此，所有的资源和努力都应集中在开发具有竞争力的产品上。在战略层面，所有规划和决策都应紧密围绕这一核心进行。正是面对这样的现实环境，冀群升博士始终保持一种平和的心态：若一切顺利进行，那自然是最佳结果；但若最终未能如愿，也坦然接受，哪怕意味着一切归零。

“中国国内的创新生态系统完全有能力孕育出国际一流的产品。就像ADC（抗体偶联药物）一样，一旦被认可，其价值便得到广泛认可。如果不去尝试，那么永远也不会有人认可。”冀群升直言，尽管公司目前仅是30多人的团队规模，但靖因药业在美国拥有自己的实验室和研发团队，其核心的技术成果正是源自这一实验室。

值得庆幸的是，在获得融资并成功实现业务拓展后，靖因药业已经从生存阶段跨入了发展的新阶段，接下来的发展战略成为靖因药业必须深思熟虑的问题。对此，冀群升博士一直保持着低调的姿态。在他看来，即便已经度过生存期，依然需要专注于那些可以控制的因素，而对于那些无法控制的因素，忧虑也是无济于事。

“市场环境的变动是我们无法预测的，我们可能面临长期的寒冬，也可能只是短暂的困境。即便你目前未遭遇寒冬，它也可能随时降临。创业者应具备危机意识，并且拥有不屈不挠的韧性。”冀群升博士说，步入发展期的靖因药业，首要任务仍是加速具有全球价值的产品临床开发。

靖因药业的发展情况也已然成为中国创新药的一大缩影。当创新药已进入新阶段，从单一产品授权到创新模式输出，掌握优质管线的Biotech企业，在资本市场谨慎的氛围中，依然凭借硬科技赢得发展机会。小核酸药物的故事，才刚刚翻开引人入胜的序章。

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